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6月28日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，琅铧医药申请的盐酸替洛利生片以“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”为由拟纳入优先审评，针对适应症为：用于治疗发作性睡病青少年和6岁以上儿童患者的日间过度嗜睡或猝倒。

发作性睡病是一种罕见神经系统疾病，患者因无法正常调节睡眠与苏醒的循环，导致出现嗜睡症状。其两大症状是白天过度嗜睡（EDS）或在正常清醒时反复失控睡眠发作，以及肌肉无力突然发作或猝倒。

公开资料显示，替洛利生（pitolisant，Wakix）是⼀种选择性组胺H3受体反向激动剂。该药通过增强组胺能神经元活性，增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和释放，进而提高患者的清醒度和警觉性。此前，替洛利生已获欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗伴或不伴猝倒的成人发作性睡病。

替洛利生治疗6岁及以上发作性睡病儿童患者的3期临床研究积极结果已于2023年4月发表于《柳叶刀-神经病学》（The Lancet Neurology）。研究表明，每天使用5～40mg替洛利生的患者在减少日间过度嗜睡与猝倒方面显示出显著的有效性。替洛利生组和安慰剂组从基线到双盲期结束的发作性睡病量表（UNS）总分平均校正差异分别为-6.3和-2.6，替洛利生组下降幅度更大（注：UNS用于测量发作性睡病症状的强度和频率，分数越高表示症状越严重）。此外，替洛利生在患有发作性睡病的儿童和青少年中具有良好的风险收益。

责编：谷雨微

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